생물학적제제 등의 품목허가ㆍ심사 규정 제25조 (심사기준)

제25조(심사기준) 식품의약품안전처장은 생물학적제제 등으로서의 안전성ㆍ유효성이 확보될 수 있도록 품목별로 제출된 자료를 근거로 다음 각 호에서 정한 안전성ㆍ유효성 심사기준에 따라 심사한다.

심사대상 효능을 포함한 효력을 뒷받침하는 약리작용에 관한 시험자료로서 효과발현의 작용기전이 포함된 자료. 다만, 백신의 경우에는 감수성이 있는 실험동물에서의 면역 후 공격시험(Challenge Test)을 통한 방어여부를 확인할 수 있는 자료 또는 이와 동등한 시험을 통한 방어여부를 확인할 수 있는 자료로 갈음할 수 있다.

1) 안전성약리시험자료 : 의약품을 치료용량 범위 또는 그 이상의 용량으로 노출 시켰을 경우 생리적 기능에 나타날 수 있는 바람직하지 않은 잠재적 약력학적 효과를 평가하기 위한 자료로 필요시 적절한 추가시험 및 추적시험을 수행한다.

(1) 삭제

(2) 삭제

2) 일반약리시험자료(안전성약리시험자료로 갈음할 수 있다) : 「의약품 등의 일반약리시험 지침」(식품의약품안전처 고시)에 적합한 자료로서 독성시험 및 효력시험, 흡수ㆍ분포ㆍ대사ㆍ배설에 관한 시험을 제외한 신체 각 부위(계) 및 기능에 미치는 영향에 관한 시험자료 또는 시험방법 및 평가기준 등이 과학적ㆍ합리적으로 타당성이 인정되는 자료

약물의 흡수, 분포, 대사, 배설에 관한 내용을 포함하여야 하며, 분석방법과 밸리데이션 보고서를 제출하여야 한다.

약력학적/약동학적 약물상호작용에 관한 자료, 기타 약동학 시험에 관한 자료 등 약물상호작용 등에 관한 자료

임상시험 자료는 별표 8에서 정한 바와 같이 과학적ㆍ의학적으로 타당한 연구방법론에 의하여 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 별표 4의 의약품 임상시험 관리기준에 따라 실시된 것이어야 하며, 다음의 1)부터 7)까지의 사항 중 어느 하나를 포함한다.

1) 생물약제학에 관한 자료

2) 인체시료를 이용한 약동학에 관한 사항

3) 약동학(PK)에 관한 사항

4) 약력학(PD)에 관한 사항

5) 유효성과 안전성에 관한 사항

6) 시판 후 사용경험에 관한 사항

7) 증례기록서 양식과 개별 환자 목록

피험자 수는 의약품의 특성과 임상시험방법 등에 따라 합리적으로 결정되어야 한다. 탐색적 임상시험(예: 단회 또는 반복투여 약동/약력학 연구, 용량 내약성 연구, 약물상호작용연구, 용량반응탐색연구, 대리결과변수 또는 약리학적 임상적 결과변수를 사용한 단기간의 임상시험) 또는 가교 자료 수집을 목적으로 하는 임상시험의 경우에는 의약품의 특성과 임상시험방법 등에 따라 임상시험의 목적에 맞게 피험자수가 합리적으로 결정되어야 하며, 치료적 또는 임상적 확증 임상시험의 경우 가능한 평가방법에 따라 안전성ㆍ유효성이 입증될 수 있도록 피험자수가 통계학적으로 타당하게 확보되어야 한다.

제출된 임상시험성적에 관한 자료를 검토한 결과 해당 적응증 등에 대하여 임상적 유의성이 있는 경우 이를 인정한다.