희귀의약품 지정에 관한 규정 제2조 (지정기준)
이 법령의 자료
이 법령의 취지
이 고시는 「약사법」 제31조, 제42조 및 같은 법 시행규칙 제15조제10호 및 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제1항 및 제12조에 따라 희귀의약품의 지정기준과 지정절차 등을 정함으로써 그 관리에 적정을 기함을 목적으로 한다.
1. 조문 원문
①희귀의약품의 지정기준은 다음 각 호 어느 하나에 적합하여야 한다.1. 「약사법」제2조제18호 가목에 해당하는 의약품2. 「약사법」제2조제18호 나목에 해당하는 의약품. 이 경우 다음 각 목에 따른다.가. "적용 대상이 드문"이란 국내 환자수(유병인구)가 2만명 이하인 경우를 말한다.나. "대체 가능한 의약품"의 검토 범위는「약사법」제31조제2항 및 제42조제1항에 따라 품목 허가를 받았거나 신고한 의약품 중 대상 질환 에 사용되는 의약품으로 한다.다. "현저히 안전성 또는 유효성이 개선된"의 경우는 아래 어느 하나에 해당하거나 또는 이에 준하는 경우를 포함한다.1) 중대한 이상반응 발현빈도가 감소된 경우2) 환자의 투약편의성 및 복약순응도가 개선된 경우(예시: 주사제를 경구제로 제형 변경 등)3) 기존 대체 가능한 의약품의 약물상호작용, 경고, 금기, 신중투여, 이상반응 등으로 그 기존 의약품 사용이 제한된 환자군에게 사용될 수 있는 경우
②제1항에도 불구하고 국내에서 임상시험 단계(비임상시험 단계인 경우, 임상시험 진입이 가능하다는 근거가 확보된 경우를 포함한다)에 있는 의약품(이하 "개발단계 희귀의약품"이라 한다)의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다.1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품2. 다음 각 목의 어느 하나에 해당할 것가. 적절한 치료방법과 의약품(희귀의약품으로 지정ㆍ허가된 의약품은 제외한다)이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 경우나. 약리기전이나 비임상시험 등으로 볼 때 기존 대체의약품(희귀의약품으로 지정ㆍ허가된 의약품은 제외한다)보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 경우3. 국내에서 희귀의약품으로서 개발 계획(임상시험 실시 계획을 포함한다)의 타당성이 인정될 것
③제1항의 규정에도 불구하고 현 의약품 수급체계에 비추어 제한적으로 공급되는 경우 환자의 치료에 큰 지장을 초래할 우려가 있다고 식품의약품안전처장(이하 "처장"이라고 한다)이 인정하는 의약품
2. 연결 자산
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3. 위계·연결 법령
상위 위임 법령
이 법령이 위임의 근거로 삼는 상위 법령입니다. 이 조문의 구체적 내용은 아래 상위 법령에서 위임받아 정해집니다.
약사법 법률
위임 근거 · 이 고시는 「약사법」 제31조, 제42조 및 같은 법 시행규칙 제15조제10호 및 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제1항 및 제12조에 따라 희귀의약품의 지정기준과 지정절차 등을 정함으로써 그 관리에 적정을 기함을 목적으로 한다.
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자주 묻는 질문
희귀의약품 지정에 관한 규정 제2조는 언제 시행된 조문입니까?
이 조문은 2026-02-02 시행된 희귀의약품 지정에 관한 규정에 따른 현행 조문입니다.
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법적 효력은 law.go.kr 공식 원문에 있으며 본 페이지는 참고 정보입니다.
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