희귀의약품 지정에 관한 규정 제3조 (지정신청)

희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 지정 받고자 하는 의약품의 제조업자, 위탁제조판매업자, 수입자 또는 「약사법」제34조에 따라 임상시험계획의 승인을 받은 자(개발단계 희귀의약품에 한함)는 별지 제1호 서식의 희귀의약품 지정신청서 또는 별지 제1호의2 서식의 개발단계 희귀의약품 지정신청서에 다음 각 호의 구분에 따른 자료를 첨부하여 처장에게 제출하여야 한다. 다만, 외국에서 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 지정되었다는 근거자료 또는 희귀질환에 사용될 수 있다는 국내ㆍ외의 명확한 입증자료 등이 있는 경우에는 제4호의 서류를 생략할 수 있다.1. 「약사법」제2조제18호가목 및 제2조제1항제1호에 해당하는 경우: 다음 각 목에 따른 자료가. 「의약품의 품목허가ㆍ신고ㆍ심사 규정」제5조제1항제6호 또는 제6조제1항 제5부 중 치료적 확증 임상시험 결과보고서 및 이에 준하는 자료의 구비 현황나. 신청한 의약품의 대상 질환이 「희귀질환관리법」제2조제1호에 따른 희귀질환에 해당함을 입증하는 자료(신청한 의약품의 예상 효능ㆍ효과가 대상 질환 범위 내에 해당됨을 입증하는 자료를 포함한다)2. 「약사법」제2조제18호나목 및 제2조제1항제2호에 해당하는 경우: 다음 각 목에 따른 자료가. 제1호 가목에 따른 자료나. 「약사법」제2조제18호나목 및 제2조제1항제2호에 따른 국내 환자수(유병인구)가 2만명 이하임을 입증하는 자료다. 「약사법」제2조제18호나목 및 제2조제1항제2호에 따른 대체 가능한 의약품 현황에 대한 자료(국내외 희귀의약품 지정 및 품목 허가 현황을 포함한다)라. 「약사법」제2조제18호나목 및 제2조제1항제2호에 따른 대체 가능한 의약품이 있는 경우 현저히 안전성 또는 유효성이 개선되었음을 입증할 수 있는 자료(임상시험성적에 관한 자료, 과학논문인용색인에 등재된 전문학회지에 게재된 자료 또는 이에 준하는 자료 등을 포함한다)3. 「약사법」제2조제18호나목 및 제2조제2항에 해당하는 경우: 다음 각 목에 따른 자료가. 「약사법」제2조제18호나목 및 제2조제2항에 따른 국내 임상시험 승인 현황 등 신청한 의약품이 국내에서 임상시험 단계(비임상시험 단계인 경우, 임상시험 진입이 가능하다는 근거가 확보된 경우를 포함한다)에 있음을 확인할 수 있는 자료나. 「약사법」제2조제18호나목 및 제2조제2항에 따른 국내 환자수(유병인구)가 2만명 이하임을 입증하는 자료다. 「약사법」제2조제18호나목 및 제2조제2항에 따른 대체 가능한 의약품 현황에 대한 자료(국내외 희귀의약품 지정 및 품목 허가 현황을 포함한다)라. 「약사법」제2조제18호나목 및 제2조제2항제2호 가목 및 나목에 해당함을 입증하는 자료(비임상시험(독성, 효력 등)에 관한 자료, 임상시험성적에 관한 자료, 과학논문인용색인에 등재된 전문학회지에 게재된 자료 또는 이에 준하는 자료 등을 포함한다)마. 「약사법」제2조제18호나목 및 제2조제2항제3호에 따른 국내에서 희귀의약품으로 개발 계획 및 임상시험 실시 계획에 관한 자료4. 별지 제2호서식에 따른 대한의사협회장, 대한치과의사협회장, 대한병원협회장, 한국희귀ㆍ필수의약품센터원장 또는 해당질환 관련 대한의학회 소속 학회장의 희귀의약품 지정 추천서 또는 개발단계 희귀의약품 경우 지정 의견서 1부