생물학적제제 등의 품목허가ㆍ심사 규정 제25조 (심사기준)

식품의약품안전처장은 생물학적제제 등으로서의 안전성ㆍ유효성이 확보될 수 있도록 품목별로 제출된 자료를 근거로 다음 각 호에서 정한 안전성ㆍ유효성 심사기준에 따라 심사한다.1. 원료약품 및 그 분량가. 제제학적으로 합리적이고 타당하여야 하며, 안전성 및 안정성이 보장되고, 효능ㆍ효과, 용법ㆍ용량 등에 적합하여야 한다.나. 유효성분의 함량은 약리학적 자료 및 임상시험성적 등으로 보아 합리적이고 타당하여야 하며, 복합제의 경우에는 각 성분의 배합의의가 인정되어야 한다.다. 유효성분 이외의 첨가제는 「대한민국약전」 및 공정서에 수재된 첨가제, 「의약품의 품목허가ㆍ신고ㆍ심사 규정」(식품의약품안전처 고시)에서 정하는 제형별 의약품 첨가제 또는 그 외의 첨가제로서 국내ㆍ외의 공인할 수 있는 사용 예 등으로 배합목적이 제제학적으로 타당하고, 직접적인 약리효과가 인정되지 아니하며 제제의 유효성을 저해하거나 품질관리상 지장을 주어서는 아니 된다. 다만, 주성분으로 사용되는 성분을 첨가제로 배합하는 경우에는 사용근거자료에 따라 첨가제의 1일 사용량이 1회 최저 상용량의 5분의 1을 초과하지 아니하여야 하며, 만일 초과하는 경우에는 국내ㆍ외에서 사용된 근거와 배합근거가 제제학적으로 타당하다고 판단되는 경우에 한하여 이를 인정할 수 있다.라. 보존제의 종류 및 함량은 「의약품의 품목허가ㆍ신고ㆍ심사 규정」(식품의약품안전처 고시) [별표 8] 의약품용 보존제 및 그 사용 범위에 적합하여야 한다. 다만, 근거자료 등에 따라 타당성이 인정되는 경우 그러하지 아니할 수 있다.2. 효능ㆍ효과가. 유효성이 명확하게 입증될 수 있는 질환명 또는 증상명 등을 의약학적으로 인정되는 범위에서 되도록 구체적으로 표시하여야 하며 근거가 불명확하거나 막연하고 광범위한 의미의 표현을 하여서는 아니 된다.나. 중복되거나 지나치게 강조한 표현, 오해 또는 오ㆍ남용의 우려가 있는 표현 등을 하여서는 아니 된다.3. 용법ㆍ용량가. 약리학 및 제제학적 자료, 임상시험성적 등 명확한 근거에 따라 합리적이고 타당하여야 하며, 원료약품 및 그 분량, 효능ㆍ효과 등에 적합하여야 한다.나. 사용량, 사용시간과 사용회수 등을 구체적으로 기재하여야 한다.다. 오용될 여지가 없는 명확한 표현으로 기재하여야 하며, 남용을 초래할 위험성이 있거나 특성을 강조하는 표현을 하여서는 아니 된다.라. 특정성별 또는 연령층에 한정하여 사용되는 경우에는 효능ㆍ효과를 고려하여 부적합한 용법ㆍ용량을 기재하여서는 아니 되며, 특히 유아 또는 소아에게 사용할 수 있는 의약품은 복용에 편리하도록 연령 등의 구분에 따른 용량을 명확하게 기재하는 것을 원칙으로 하고 특별한 경우를 제외하고는 성인 용량에 대한 적의 감량 등의 표현을 하여서는 아니 된다.마. 분할 복용하는 경우에는 제제학적으로 이에 적합한 제제 또는 제품이어야 한다.4. 사용상의 주의사항은 용법ㆍ용량 외에 안전하고 합리적인 사용에 필요한 최신의 안전성 관련사항(첨가제와 관련된 사항을 포함함)을 모두 기재하는 것을 원칙으로 하며, 제17조에 따른 순서와 요령으로 기재하여야 한다.5. 약리작용에 관한 자료가. 효력시험자료심사대상 효능을 포함한 효력을 뒷받침하는 약리작용에 관한 시험자료로서 효과발현의 작용기전이 포함된 자료. 다만, 백신의 경우에는 감수성이 있는 실험동물에서의 면역 후 공격시험(Challenge Test)을 통한 방어여부를 확인할 수 있는 자료 또는 이와 동등한 시험을 통한 방어여부를 확인할 수 있는 자료로 갈음할 수 있다.나. 안전성약리시험자료 또는 일반약리시험자료1) 안전성약리시험자료 : 의약품을 치료용량 범위 또는 그 이상의 용량으로 노출 시켰을 경우 생리적 기능에 나타날 수 있는 바람직하지 않은 잠재적 약력학적 효과를 평가하기 위한 자료로 필요시 적절한 추가시험 및 추적시험을 수행한다.(1) 삭제(2) 삭제2) 일반약리시험자료(안전성약리시험자료로 갈음할 수 있다) : 「의약품 등의 일반약리시험 지침」(식품의약품안전처 고시)에 적합한 자료로서 독성시험 및 효력시험, 흡수ㆍ분포ㆍ대사ㆍ배설에 관한 시험을 제외한 신체 각 부위(계) 및 기능에 미치는 영향에 관한 시험자료 또는 시험방법 및 평가기준 등이 과학적ㆍ합리적으로 타당성이 인정되는 자료다. 흡수ㆍ분포ㆍ대사 및 배설시험자료약물의 흡수, 분포, 대사, 배설에 관한 내용을 포함하여야 하며, 분석방법과 밸리데이션 보고서를 제출하여야 한다.라. 기타 약리작용에 관한 자료약력학적/약동학적 약물상호작용에 관한 자료, 기타 약동학 시험에 관한 자료 등 약물상호작용 등에 관한 자료6. 임상시험성적에 관한 자료가. 임상시험자료집임상시험 자료는 별표 8에서 정한 바와 같이 과학적ㆍ의학적으로 타당한 연구방법론에 의하여 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 별표 4의 의약품 임상시험 관리기준에 따라 실시된 것이어야 하며, 다음의 1)부터 7)까지의 사항 중 어느 하나를 포함한다.1) 생물약제학에 관한 자료2) 인체시료를 이용한 약동학에 관한 사항3) 약동학(PK)에 관한 사항4) 약력학(PD)에 관한 사항5) 유효성과 안전성에 관한 사항6) 시판 후 사용경험에 관한 사항7) 증례기록서 양식과 개별 환자 목록나. 가교자료는 별표 9에서 정한 바와 같이 임상시험 자료집에 근거하여 외국임상자료의 국내 적용을 타당하게 입증하여야 한다.다. 임상시험대상 피험자 수피험자 수는 의약품의 특성과 임상시험방법 등에 따라 합리적으로 결정되어야 한다. 탐색적 임상시험(예: 단회 또는 반복투여 약동/약력학 연구, 용량 내약성 연구, 약물상호작용연구, 용량반응탐색연구, 대리결과변수 또는 약리학적 임상적 결과변수를 사용한 단기간의 임상시험) 또는 가교 자료 수집을 목적으로 하는 임상시험의 경우에는 의약품의 특성과 임상시험방법 등에 따라 임상시험의 목적에 맞게 피험자수가 합리적으로 결정되어야 하며, 치료적 또는 임상적 확증 임상시험의 경우 가능한 평가방법에 따라 안전성ㆍ유효성이 입증될 수 있도록 피험자수가 통계학적으로 타당하게 확보되어야 한다.라. 평가제출된 임상시험성적에 관한 자료를 검토한 결과 해당 적응증 등에 대하여 임상적 유의성이 있는 경우 이를 인정한다.