첨단바이오의약품의 품목허가·심사 규정 제19조 (임상시험 자료 심사기준)

식품의약품안전처장은 첨단바이오의약품의 안전성ㆍ유효성이 확보될 수 있도록 품목별로 제출된 임상시험 자료를 다음 각 호에서 정한 심사기준에 따라 심사한다.1. 임상시험 자료 : 「생물학적제제 등의 품목허가ㆍ심사 규정」 별표 8에서 정한 바와 같이 개발 단계 별로 과학적ㆍ의학적으로 타당한 연구방법론에 의하여 실시된 것이어야 하며, 다음의 가목부터 사목까지의 사항 중 어느 하나를 포함한다.가. 생물약제학에 관한 자료나. 인체시료를 이용한 약동학에 관한 사항다. 약동학(PK)에 관한 사항라. 약력학(PD)에 관한 사항마. 유효성과 안전성에 관한 사항바. 시판후 사용경험에 관한 사항사. 증례기록서 양식과 개별 환자 목록2. 외국에서 실시한 임상시험자료 : 「생물학적제제 등의 품목허가ㆍ심사 규정」(식품의약품안전처 고시) 별표 9에서 정한 바와 같이 임상시험자료집에 근거하여 외국임상자료의 국내 적용을 타당하게 입증하는 가교자료를 제출하여야 한다. 다만, 자가세포를 기반으로 제조되는 세포치료제, 유전자치료제 등 민족적 감수성의 차이가 없음을 입증하는 것이 무의미하거나 불가능한 경우 또는 제품의 특성상 민족 간 요인의 차이가 없음에 대한 타당한 근거를 제출하는 경우 가교자료를 면제할 수 있다.3. 임상시험 대상자 수 : 시험대상자 수는 의약품의 특성과 임상시험방법 등에 따라 합리적으로 결정되어야 한다. 탐색적 임상시험(예 : 단회 또는 반복투여 약동/약력학 연구, 용량 내약성 연구, 약물상호작용연구, 용량반응탐색연구, 대리결과변수 또는 약리학적 임상적 결과변수를 사용한 단기간의 임상시험) 또는 가교자료 수집을 목적으로 하는 임상시험의 경우에는 의약품의 특성과 임상시험방법 등에 따라 임상시험의 목적에 맞게 시험대상자 수가 합리적으로 결정되어야 하며, 치료적 또는 임상적 확증 임상시험의 경우 가능한 평가방법에 따라 안전성ㆍ유효성이 입증될 수 있도록 시험대상자 수가 통계학적으로 타당하게 확보되어야 한다.4. 평가 : 제출된 임상시험성적에 관한 자료의 검토 결과 해당 적응증 등에 대하여 임상적 유의성이 있는 경우 이를 인정한다. 치료적확증 임상시험의 경우 특별히 인정되는 경우가 아니면 사전 설정된 통계분석계획에 따라 유의성을 입증하여야 한다.