제38조의6(임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 신청 등)
①법 제34조의6제1항제2호에서 "총리령으로 정하는 응급환자"란 다음 각 호의 환자를 말한다. <개정 2023.10.25>
1.심각하거나 긴박하게 생명이 위태로운 환자
2.치료시기를 놓치면 치료효과를 기대하기 어려운 상황으로서 대체치료수단이 없는 환자
②법 제34조의6제1항에 따라 임상시험을 위하여 제조되거나 제조되어 수입된 의약품(이하 "임상시험용의약품"이라 한다)을 같은 조 제1호 또는 제2호에 해당하는 환자의 치료를 위하여 임상시험이 아닌 용도로 사용하기 위한 승인(이하 "치료목적 사용승인"이라 한다)을 신청하려는 자는 별지 제40호의4서식의 임상시험용의약품의 치료목적ㆍ연구 등 목적 사용승인 신청서(전자문서로 된 신청서를 포함한다)에 대상 환자의 인원 규모별로 제3항 또는 제4항에 따른 서류 또는 자료를 첨부하여 식품의약품안전처장에게 제출해야 한다. <개정 2018.10.25, 2023.10.25>
③개인별 환자를 대상으로 치료목적 사용승인을 신청하려는 전문의는 제2항의 치료목적 사용승인 신청서에 다음 각 호의 서류 또는 자료를 모두 첨부하여 제출해야 한다. <개정 2018.10.25, 2022.12.7, 2023.10.25>
1.신청인이 전문의로서 해당 질환에 대하여 전문적 지식과 경험을 갖추고 있음을 증명할 수 있는 서류
2.대상 환자의 진료기록
3.대상 환자가 법 제34조의6제1항제1호 또는 제2호에 해당한다는 내용과 임상시험용의약품 사용으로 환자에게 위험보다는 이익이 될 수 있다는 임상적 평가내용을 포함한 의학적 소견에 대한 자료(관련 검사 결과 등 근거를 포함한다)
4.다음 각 목의 사항이 포함된 환자 동의서 서식
가.임상시험용의약품의 사용 목적
나.환자에게 미칠 것으로 예상되는 위험이나 불편
다.신청인인 전문의가 임상시험용의약품 사용에 영향을 줄 수 있는 새로운 정보를 취득하면 지체 없이 환자 또는 환자의 대리인에게 알릴 것이라는 사실
라.환자의 임상시험용의약품 사용 여부 결정은 자발적이라는 사실
마.환자가 원래 받을 수 있는 이익에 대한 손실 없이 임상시험용의약품 사용을 거부할 수 있으며 사용 중에도 언제든지 사용을 중단할 수 있다는 사실
바.임상시험용의약품의 제공자가 환자에게 비용을 청구하는 경우에는 그 비용을 부담하여야 한다는 사실
5.사용하려는 임상시험용의약품에 대한 제공자의 제공 의향서
6.식품의약품안전처장이 정하는 바에 따른 전문의(제1호에 따른 신청인이 아닌 전문의로 한정한다)의 소견서. 다만, 치료적 확증 임상시험과 동일한 적응증 및 용법ㆍ용량으로 신청하는 경우에는 제출하지 않는다.
④2명 이상의 환자를 위하여 치료목적 사용승인을 신청하려는 자는 제2항의 치료목적 사용승인 신청서에 다음 각 호에 따른 서류 또는 자료를 모두 첨부하여 제출해야 한다. <개정 2023.10.25>
1.다음 각 목의 내용이 포함된 사용계획서
가.임상시험용의약품의 사용목적과 사유
나.안전성ㆍ유효성 관련 자료 수집방법
다.사용 환자 선정기준
라.최신의 임상시험자 자료집 또는 이에 상응하는 안전성ㆍ유효성 관련 자료
마.제3항제4호에 따른 환자 동의서 서식
바.제24조제2항 각 호의 사항 중 해당 임상시험용의약품 사용을 위하여 필요한 사항
2.임상시험용의약품이 치료의 목적이 된 질환에 대하여 임상적 효과가 있음을 입증할 수 있는 다음 각 목의 구분에 따른 자료
가.법 제34조의6제1항제1호 또는 이 조 제1항제1호에 해당하는 대규모(25명 이상을 말한다. 이하 같다) 환자 치료의 경우: 초기 임상시험에서 임상시험용의약품이 해당 질환에 대하여 임상적 효과가 있음을 입증할 수 있는 임상시험 결과
나.제1항제2호에 해당하는 대규모 환자 치료의 경우: 임상시험용의약품의 국내 시판을 위한 법 제31조제2항, 제3항 또는 제42조제1항 등의 허가 또는 신고 등을 위한 임상시험 결과 또는 이에 상응하는 자료
다.소규모(2명 이상 25명 미만을 말한다) 환자 치료의 경우: 임상시험용의약품이 해당 질환에 대하여 임상적 효과가 있음을 입증할 수 있는 근거 자료로서 해당 투여기간과 투약량이 안전하다는 근거 및 해당 질환에 대한 약리적 효과를 합리적으로 설명할 수 있는 자료
⑤식품의약품안전처장은 제2항부터 제4항까지에 따라 제출된 임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 신청서 및 첨부 서류 또는 자료를 검토하여 타당성이 인정되는 경우에는 별지 제40호의5서식의 임상시험용의약품의 치료목적ㆍ연구 등 목적 사용승인서(전자문서로 된 사용승인서를 포함한다. 이하 같다)를 발급해야 한다. <개정 2018.10.25, 2021.3.8, 2023.10.25>
⑥제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 자가 승인받은 내용을 변경하려는 경우에는 별지 제40호의6서식의 임상시험용의약품의 치료목적ㆍ연구 등 목적 사용 변경승인 신청서(전자문서로 된 신청서를 포함한다)에 변경의 근거가 되는 서류 또는 자료를 첨부하여 식품의약품안전처장의 변경 승인을 받아야 한다. 이 경우 식품의약품안전처장은 변경승인 신청서 및 첨부 서류 또는 자료를 검토하여 타당성이 인정되는 경우에는 별지 제40호의5서식의 임상시험용의약품의 치료목적ㆍ연구 등 목적 사용승인서를 재발급해야 한다. <개정 2018.10.25, 2023.10.25>
⑦제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 자는 다음 각 호의 사항을 준수해야 한다. <개정 2023.10.25>
1.법 제34조의6제1항 각 호 외의 부분 후단에 따라 제3항제4호 각 목의 내용을 환자에게 사전에 설명하고 서면 동의(「전자서명법」에 따른 전자서명이 기재된 전자문서를 포함한다)를 받을 것
2.사용을 마친 후 지체 없이 해당 환자에게 발생한 이상사례, 효과 및 안전성에 대한 추적 결과 등 수집된 정보를 임상시험용의약품을 제공한 자에게 제출할 것
3.임상시험의 안전성과 관련된 중대한 이상사례 등이 발생한 경우에는 별표 4 제7호카목에 따라 임상시험용의약품을 제공한 자에게 보고할 것
⑧제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 임상시험용의약품을 제공한 자는 다음 각 호의 사항을 준수해야 한다. <신설 2022.12.7, 2023.10.25>
1.해당 임상시험용의약품의 임상시험 단계 등을 고려하여 제공 기준을 마련하고 제공내역, 제출받은 안전성 정보 등을 보관ㆍ관리할 것
2.제7항제2호 및 제3호에 따라 수집된 정보를 제출받은 날부터 20일 이내에 임상시험용의약품 사용 결과를 작성하여 식품의약품안전처장에게 보고하되, 예상하지 못한 중대한 약물이상반응이 발생한 경우에는 별표 4 제8호러목에 따라 식품의약품안전처장에게 보고할 것
⑨제8항제2호에도 불구하고 임상시험용의약품을 제공한 자가 해외에 소재하여 보고하기 어려운 경우 등 식품의약품안전처장이 정하는 경우에는 개인별 환자를 대상으로 제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 자가 임상시험용의약품을 제공한 자를 대신하여 제8항제2호에 해당하는 사항을 식품의약품안전처장에게 보고할 수 있다. <신설 2022.12.7, 2023.10.25>
⑩2명 이상의 환자를 치료할 목적으로 제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 자는 임상시험용의약품을 임상시험실시기관에 제공할 수 있다. <개정 2022.12.7>
⑪제10항에 따라 임상시험실시기관에 제공된 임상시험용의약품을 사용하려는 자는 별표 4 제6호에 따른 임상시험실시기관의 임상시험심사위원회(이하 "심사위원회"라 한다)의 승인과 사용 환자의 동의를 받아야 한다. <개정 2022.7.21, 2022.12.7>
⑫제1항부터 제11항까지에서 규정한 사항 외에 임상시험용의약품의 치료목적 사용승인에 필요한 구체적인 방법 및 절차에 관한 사항은 식품의약품안전처장이 정하여 고시한다. <개정 2022.12.7>